Tudományos áttörést hozhat a magyar felfedezés

A nemzetközi tudományos életben is áttörésként tekintenek arra a magyar kutatók által felfedezett vegyületre, amely a remények szerint 2015-re szájon át szedhető gyógyszer formájában már forgalomban lesz időskori cukorbetegség ellen. A vegyület azonban más betegségek ellen is hatásosnak tűnik: ausztrál kutatók most egy korábban gyógyíthatatlan izomsorvadás-típus kezelésében alkalmazták eredményesen.

A Nature tudományos magazin április eleji számában számolt be arról az ausztrál kutatásról, amelyben egy magyar kutatók által kifejlesztett vegyületet alkalmaztak sikerrel a gyógyíthatatlan Duchenne-szindróma kezelésére. A Duchenne-szindróma egy genetikai eredetű, X-kromoszómához kötődő, izomsorvadással járó ritka betegség. Átlagosan minden 3500 embert érint, főleg fiúkat (a lányoknak ugyanis két X kromoszómájuk van, így ha az egyik kromoszómán lévő gén hibás is, a másikon lévő ezt kompenzálja). A betegség általában kétéves kor körül jelentkezik, a betegek többsége tíz éves korra már tolókocsiba kényszerül, 15-20 év kor körül pedig elhalálozik.

A magyar felfedezésű BGP-15 vegyület azonban az ausztráliai Baker Heart Institute kutatóinak egereken végzett vizsgálatában jelentősen lassította a betegség lefolyását. "Ha az egereken tapasztalt eredményeket emberi életre vetítjük, azt mondhatjuk, hogy a vegyülettel a betegek csak 30 év körül kényszerülnének tolókocsiba, és megérhetnék a 40-50 évet" - mondta el Kálmán Gábor, a vegyületre gründolt gyógyszercég, az amerikai központú N-Gene elnök-vezérigazgatója.

"Ha valami túl sok mindenre jó, az gyanús"

A BGP-15 jelű vegyületet csaknem két évtizede fedezte fel dr. Literáti Nagy Péter. A vegyület egy stresszfehérje termelődésére hatva serkenti a szervezet sejtszintű stresszválaszát, ami a sejtek és az izmok megnövekedett cukorfelvételéhez vezet, biztosítva a szervezet megfelelő energiaellátottságát. A vegyület ezért alkalmas lehet a cukorbetegség kezelésére, a kemoterápia mellékhatásainak kivédésére, valamint az izomsorvadás és más öregedéssel összefüggő betegségek gyógyítására.

Dr. Literáti Nagy Péter - a monitoron látszik, hogy izomsorvadásos egerek kezelésében is hatásosnak tűnik a szer (3. kép)

A magyar kutatók figyelme a gyógyszerfejlesztésben a 2-es típusú cukorbetegségre összpontosult, de a nemzetközi együttműködéseken keresztül a vegyületet világszerte több betegség ellen is tesztelik.

A vegyület újdonsága, hogy a korábbi, cukorbetegség elleni gyógyszerekkel ellentétben nem valamely receptorhoz kötődve fejti ki hatását, hanem a szervezet egy ősi, alapvető mechanizmusán keresztül, a sejtek energiellátottságát, a szervezet inzulinérzékenységét fokozva.

A magyar kutatók által kifejlesztett vegyülettel két klinikai vizsgálatot végeztek itthon, és jelenleg az USA-ban folyik IIb fázisú klinikai vizsgálat, amelyben 25 klinika és 300 cukorbeteg vesz részt. A klinikai teszt várhatóan 2012 végén fejeződik be, ezt követheti a többezres mintán zajló III-as fázisú vizsgálat. Az N-Gene reményei szerint a szer 2015-re kerülhet forgalomba. A világon nincs még egy olyan stresszfehérjén alapuló kutatás, ami ennyire előrehaladott állapotban lenne.

Mi a kutatás különlegessége?

A magyar származású Selye János írta le először, hogy a stressznek biológiai hatása van, többek között felgyorsítja az öregedés folyamatát. Az 1980-as évekre az is ismertté vált, hogy a stresszorok okozta káros hatások ellen a szervezet védekezik, többek között stresszfehérjék termelésével. 1997-ben magyar kutatók először ismerték fel a stresszválasz szabályozásának jelentőségét, amellyel megnyílt az esély az új elven működő gyógyszerfejlesztés előtt. A stresszfehérjék alapvető szerepet játszanak az energiatermelés szabályozásában, így kapcsolatban állnak a csökkent energiaháztartással járó időskori betegségekkel (időskori cukorbetegség, Alzheimer-kór, Parkinson-kór, daganatos megbetegedések, izomsorvadás). A BPG-15 vegyület a stresszfehérje-termelést fokozza.

"Ha valami túl sok mindenre jó, az gyanús" - mondta el dr. Literáti Nagy Péter, az ausztrál kutatóknak a Nature-ben megjelent publikációja alkalmából tartott sajtóbeszélgetésen. "De ebben az esetben ennek az az oka, hogy a vegyület a szervezet egy ősi mechanizmusát célozza meg. Annyira alapvető mechanizmust, ami egy ezeréves fában ugyanúgy jelen van, mint egy néhány órás baktériumban."

Futópadra helyezett egerek vizsgálata azt sugallja, hogy egészséges embernél a BGP-15 fokozhatja a sportteljesítményt.

A BGP-15 vegyülettel kapcsolatban ez egyébként a negyedik Nature-publikáció.