Új gyógyszer a szklerózis multiplex kezelésére

2012.11.16. 10:21

Első ízben sikerült nemcsak megállítani, de vissza is fordítani a szklerózis multiplexszel járó idegi károsodást. Az új szer kedvező hatása az immunválasz "lehalkításának" köszönhető, de a jó eredményeknek áruk is van.

A szklerózis multiplex egy autoimmun betegség, amelyben az immunrendszer megtámadja az idegrostokat védő, az ingerülettovábbítást felgyorsító "szigetelést", az úgynevezett myelinhüvelyt. A betegség aktív fázisában egy-egy területen romlik az ingerületvezetés, ami fel-fellángoló, változékony tüneteket, például látászavarokat, a végtagok ügyetlenségét, zsibbadást és vizelési zavarokat okoz. A betegség lefolyása ebben a stádiumban különösen kiszámíthatatlan: a tünetek jelentkezését sokszor hosszú, akár évekig tartó tünetmentes időszak követi.

A betegség későbbi fázisában már maguk az idegrostok is károsodnak, és a beteg állapota folyamatosan rosszabbodik. A leggyakrabban 20 és 40 év közöttiekben kialakuló szklerózis multiplexet jelenleg nem lehet gyógyítani, az elérhető terápiákkal csak lassítani lehet az előrehaladását.

Forrás: AFP

Ezért is lehet nagyon izgalmas az alemtuzumab nevű szer, amely a legújabb klinikai vizsgálatok szerint képes visszafordítani az idegi károsodást. A szer, amelyet eredetileg a leukémia egyes típusainak kezelésére fejlesztettek ki, egy úgynevezett monoklonális antitest, amely a nyiroksejtek (limfociták) felszínén lévő egyik fehérjéhez kötődve kiváltja azok pusztulását, és ezáltal gátat szab a myelinhüvelyt károsító autoimmun reakciónak.

"Az alemtuzumab robusztus hatást gyakorol az immunválaszra: olyan mértékben és hosszan csökkenti az immunsejtek számát a vérben, hogy az csak három év múlva éri el újra az egészséges szint alsó határát" - mondta az [origo]-nak dr. Illés Zsolt, a Pécsi Tudományegyetem  és az odensei Dél-dániai Egyetem neurológusprofesszora.

A hagyományos terápiánál hatékonyabb

A The Lancet orvosi hetilapban megjelent két, III-as fázisú klinikai vizsgálat (CARE-MS I és II) szerint az alemtuzumabbal a betegek 78, illetve 65 százalékánál két éven át nem újult ki a szklerózis multiplex, szemben a hagyományos terápiával (interferon béta-1a) kezeltek 59, illetve 47 százalékával. A második vizsgálatban azt is kimutatták, hogy az új szerrel kezelt betegek egy részében a betegség miatti rokkantság mértéke a vizsgált időszakban csökkent, míg az interferonnal kezelt betegek általában rosszabbodást tapasztaltak. A III-as fázisú klinikai vizsgálatok már a klinikai kipróbálás végső fázisai, amelyek sikere esetén forgalomba kerülhet egy adott szer.

A tünetek visszahúzódásának további bizonyítékai a betegek agyáról készült MRI-felvételek. Az alemtuzumabbal kezelt betegeknél mindkét vizsgálatban kisebb agytérfogat-csökkenést mutattak ki, mint a hagyományos módon kezelt csoportban, ami arra utal, hogy a szklerózis multiplex okozta szöveti károsodás kisebb. A szerzők szerint a csökkenés összemérhető volt azzal, ami egy egészséges emberben következik be ugyanennyi idő alatt az öregedés során. A szer további előnye, hogy mindössze két alkalommal kell beadni intravénás infúzióval, egy év különbséggel.

Tartósan gyengített immunválasz

Az immunválasz hatékony gyengítése ugyan kedvezően hat a szklerózis multiplex kórfolyamatára, ám ennek ára van: rövid távon a fertőzések, hosszú távon az egyéb autoimmun betegségek és a daganatok kialakulásának kockázatát növelheti. "Bár a kétéves tanulmányban az autoimmunitás gyakorisága 16-18% volt, autoimmun kórkép még az alemtuzumab adagolása után öt évvel is kialakulhat a tartós, immunsejtekre gyakorolt hatás miatt" - mondja Illés Zsolt. "Vagyis hosszú távon a szklerózis multiplextől független, egyéb autoimmunitás gyakorisága 30% körül lehet."
 
A szakember szerint a mellékhatások mellett a másik fő kérdés, hogy kik azok a betegek, akiknek szükségük lehet az alemtuzumabra. A két vizsgálat eredményei arra utalnak, hogy az alemtuzumab hatásosabb lehet azoknál, akiknek agresszívabb kezelésre van szükségük a betegség kezdetén, jelenleg azonban nincs olyan jelzővegyület (biomarker), amellyel ki lehetne válogatni ezeket a betegeket.
 
Az alemtuzumab klinikai alkalmazását szklerózis multiplex kezelésére várhatóan 2013 nyarán hagyják jóvá Európában és az USA-ban. "Feltehetően nem első vonalban alkalmazott gyógyszerről lesz szó, illetve elképzelhető kombinált alkalmazás is, például hogy a beteget először alemtuzumabbal, majd hagyományos immunmodulánssal kezelik. Ahhoz, hogy az alkalmazás módja jobban körvonalazódjon, hosszú távú követésre és tapasztalatra és kockázatbecslési algoritmusokra van szükség" - mondja a neurológus.
 
A Lancet cikke szerint egy biztos: a szklerózis multiplex terápiás lehetőségei az elkövetkező néhány évben jelentősen bővülnek, ami a betegek számára komoly reményt jelent. "A biztonságos, injekcióban adagolt immunmodulánsok, a kényelmesen adagolható, eltérő mechanizmusú és hatásosságú tabletták és a drasztikusabb hatású, de kifejezettebb mellékhatásokkal járó infúziós készítmények jóval egyénibb terápiás megközelítést tesznek majd lehetővé" - mondja Illés Zsolt.

KAPCSOLÓDÓ CIKK

Most
Top 12 óra