Először fognak felnőtt emberi DNS-t szerkeszteni

genetika, syndrome x, öregedés, géntérkép, dns, öregedés kutatás
Genetic research, conceptual image. DNA (deoxyribonucleic acid) autoradiogram in a petri dish.
Vágólapra másolva!
Felnőtt emberi DNS szerkesztésére vállalkoznak kínai kutatók. Ez lesz az első ilyen jellegű eljárás a világon. Ha sikerül, az óriási lépés lenne az orvostudomány számára.
Vágólapra másolva!

A kutatók az úgynevezett CRISPR/Cas-9 eljárással módosítanák olyan, tüdőrákkal küzdő betegek immunsejtjeit, akiknél a hagyományos terápiák (kemoterápia, sugárkezelés) kudarcot vallottak. A kínai tudósok nem először nyúltak a komoly etikai aggályokat kiváltó technikához, korábban a Szun Jat-szen Egyetem kutatói már módosították emberi embriók genomját, meglehetősen kevés sikerrel.

Nem csupán Kínában próbálkoznak hasonlóval, az Egyesült Államokban jelentős lépést tettek a kutatók az emberi génszerkesztés legalizálása felé. A Pennsylvaniai Egyetem humán immunsejtek módosítását célzó terve zöld utat kapott az egyik illetékes tudományos bizottságtól, így génmódosítással hamarosan olyan emberi immunsejteket (T-limfocitákat) hoznának létre és juttatnának be a páciensekbe, amelyeket háromfajta ráktípus ellen is be lehetne vetni.

CRISPR/Cas9, a molekuláris olló

Az egyszerűen és gyorsan alkalmazható technikát legjobban úgy jellemezhetnénk, mint egy molekuláris ollót: a CRISPR/Cas9 rendszer több fehérjéből áll, ezek egyike az ollóként működő DNS-vágó enzim (Cas9). A Cas9 olyan rövid RNS-ekből álló vezető szálakhoz kapcsolódik, amelyek a DNS specifikus szekvenciáit célozzák meg. A vezető szál mondja meg tehát az enzimnek, hol vágjon, módosításával pedig irányítani lehet az ollót.

Forrás: Science Photo Library/Tek Image (Andrew Brookes) Ab St

A változások nem fognak öröklődni

Az új kínai kutatás során a tudósok az úgynevezett T-sejteket fogják módosítani. A T-sejtek (T-limfociták) az immunreakciók nélkülözhetetlen résztvevői, a sejtes immunválaszért felelősek. A kísérletben a T-sejteket a páciens véréből nyerik ki, majd kitörlik belőlük azt a gént, amely a PD-1 nevű fehérje termeléséért felelős. E protein megakadályozza a T-sejteket abban, hogy becélozzák és elpusztítsák a rákos sejteket.

A szerkesztett T-limfociták számát laboratóriumi körülmények között megsokszorozzák, majd visszajuttatják őket a beteg immunrendszerébe. Ha minden a terveknek megfelelően alakul, a PD-1 nélkül az immunsejteknek már nem fog gondot okozni a ráksejtek kiszúrása.

Fontos megjegyezni, hogy a módosítani kívánt gének nem örökíthetők tovább az utódokba.

A kísérletet a Nature magazin információi szerint jövő hónapban kezdik meg a Szecsuani Egyetemen.