Embrionális őssejtek emberi próbáját engedélyezték egy szembetegségre az USA-ban

A Massachusetts-i Advanced Cell Technology kedden jelentette be, hogy emberi embrionális őssejteket alkalmazó kezelését kiemelt gyógyszerként kezeli az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerengedélyezési Hivatal.

Az amerikai cég 2009 novemberében kérvényezte, hogy egy ritka szembetegség kezelésére emberi embrionális őssejtekkel kezdhessenek klinikai próbákat. A Stargardt-betegség - teljes nevén Stargardt makula disztrófia - a sárgafolt látóidegsejtjeinek pusztulásával járó kórkép, amely elsősorban fiatal életkorban jelentkezik. A jóval elterjedtebb makuladegenerációhoz hasonló betegség szintén vakságot okozhat, és jelenleg gyógyíthatatlan.

Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerengedélyezési Hivatal (FDA) által kiadott határozat mostantól a ritka betegségek kezelésére szolgáló, különleges okból gyártott gyógyszerként (angol kifejezéssel orphan drug) kezeli a cég által kidolgozott őssejtterápiát. A speciális besorolás az adókedvezmények mellett hozzáférést biztosít a klinikai vizsgálatok támogatására elkülönített anyagi forrásokhoz, emellett garantálja, hogy a terápiát hét éven keresztül kizárólagosan ez a cég végezheti majd. Az "orphan drug" besorolást olyan készítmények kaphatják meg a kutatások felgyorsítása érdekében, amelyek 200 000 amerikai állampolgárnál kevesebb pácienst érintenek.

A cég egyik képviselője úgy nyilatkozott, hogy a speciális besorolást elsősorban a terápia klinikai vizsgálatainak mielőbbi
megkezdésére szeretnék felhasználni. A különleges gyógyszerstátusz ugyanis nemcsak anyagi előnyöket biztosít, hanem az FDA azon követelményeit is lazítja, amelyek a kezelés biztonságosságának és hatékonyságának igazolásához szükségesek.

Az emberi embrionális őssejteket a szem ideghártyája úgynevezett pigment-epitélsejtjeinek pótlására próbálják felhasználni (a pigment-epitélsejteken helyezkednek el a fényérzékelő csapok és pálcikák, lásd ezen a rajzon). Az epitélsejtek pótlásával a remények szerint emberekben is elkerülhető lenne a csapok és pálcikák pusztulása. Patkány- és egérkísérletekben már biztató eredményeket sikerült elérni (az erről szóló közlemények kivonatai itt és itt olvashatóak). 

A rövidesen megkezdődő klinikai vizsgálatban a hólyagcsíra (blasztociszta) állapotot megelőző stádiumban lévő embriókból vett őssejteket fognak használni. Ezeknek a sejteknek a használatát az amerikai Nemzeti Egészség Intézetek (NIH) eddig nem finanszírozta, de ez a közeljövőben megváltozhat. Az emberi embrionális őssejtvonalakban használható sejtek közé ugyanis néhány hete a hólyagcsíra előtti állapotban lévő embriókból vett őssejtek is bekerültek. 

Forrás: Nature