A profitért hallgathatott a kudarcról egy gyógyszercég

2012.11.25. 11:07

Elhallgatta a nyilvánosság elől egy izraeli gyógyszercég, hogy az elején hatásosnak tűnő kezelésük ellenére néhány hónap után meghalt egy román kislány. A céget büntetőjogi felelősség nem terheli, mert gyógyszerük még kísérleti stádiumban volt, és a kislány menthetetlen betegnek tűnt, mielőtt megkapta a kezelést. A cég eljárása annyiban viszont megkérdőjelezhető, hogy amíg hatásosnak tűnt a gyógyszer, telekürtölték a hírrel a sajtót, a haláláról viszont nem jelent meg semmi. A lány halála után egy héttel a cég a részvényeladásokból mintegy 34 millió dollárt profitált.

A Pluristem biotechnológiai cég által kifejlesztett őssejt-készítmény megmentette egy hétéves kislány életét, akit sikertelen csontvelő-átültetés miatt közvetlen életveszély fenyegetett, és akin már semmiféle ismert kezelés sem segíthetett. A hírt a haifai (Izrael) székhelyű Pluristem ez év májusában tette közzé, azzal a zárszóval, hogy a kislány elhagyta a kórházat, és otthonába távozott. A közlemény hatására a cég tőzsdei értéke meredek emelkedésbe kezdett, és a tulajdonosok a részvények eladásából jelentős bevételre tettek szert.

Hallgatott azonban a Pluristem médiagépezete, amikor a romániai kislány négy hónappal azt követően, hogy megmentésének híre bejárta a világot, mégis eltávozott az élők sorából. A lány halála után egy héttel a cég a részvényeladásokból mintegy 34 millió dollárt profitált.

A cég nem érzi magát hibásnak

A Bloomberg hírügynökség, illetve az általa megszólaltatott piaci és jogi szakértők szerint az effajta egyoldalú tájékoztatás nem kifejezetten etikus. Az Egyesült Államok Értékpapír- és Tőzsdeügyi Bizottságának (Securities and Exchange Commission, SEC) szóvivője, John Nester például a Bloomberg megkeresésére válaszolva arra figyelmeztetett, hogy az USA törvényei alapján minden tőzsdei cég köteles válogatás nélkül valamennyi olyan információt a nyilvánosság elé tárni, ami egy ésszerűen mérlegelő befektetőnek az adott értékpapír vételével, eladásával vagy megtartásával kapcsolatos döntését befolyásolhatja.

Más, a Bloomberg által megkeresett szakértők is úgy vélekedtek: bár a törvény nem ad kristálytiszta útmutatást e tekintetben, etikailag mégis elvárható lett volna, hogy ha a cég indokoltnak tartotta a sikert reklámozni, akkor később a kudarcot se rejtse véka alá.

A Pluristem képviselője, Zami Aberman minderre a Bloomberg Newsnak adott telefonos interjúban úgy reagált, hogy a kórházból való elbocsátás után a cégnek nem feladata a betegek sorsát nyomon követni, így semmi sem kötelezte őket a lány halálhírének közzétételére. Aberman leszögezte: "Az egyetlen, ami jogi szempontból számít: igazat mondtunk-e, amikor azt állítottuk, hogy a beteg fizikai állapota javult. Amikor láttuk, hogy a vérkép kezd helyreállni, sikeresnek nyilvánítottuk a kezelést."

Forrás: Pluristem Press Room
Zami Aberman bejelenti a cég tőzsdére kerülését 2012 májusában

A Bloomberg támadására válaszul a Pluristem sajtóközleményt is megjelentetett, amelyben hangsúlyozta: a kislánynál minden terápiás lehetőség kudarcot vallott, és a beteg élet és halál között lebegett már, amikor a Pluristem őssejtkészítményét, a PLX-et megkapta. Az a tény tehát, hogy életben maradt és elhagyhatta a kórházat, önmagában elégséges a kezelés eredményességének igazolására. A Pluristem helyreigazítást kért a Bloombergtől, felszólítva őket azon állításuk visszavonására, miszerint szándékosan tartották volna vissza a kislány halálával kapcsolatos információt, míg a tőzsdei értékesítés le nem zárult.

Messzire mutató orvosetikai kérdések

A romániai kislány csodás megmenekülése és tragikus halála olyan fontos orvosetikai és szabályozási kérdéseket vet fel, amelyek messze túlmutatnak a konkrét jogvitán. Az eset az úgynevezett méltányossági eljárás (compassionate use) keretében alkalmazott kezelés klasszikus példája. Méltányossági eljárásról akkor beszélnek az orvosok, ha egy beteg, akin már biztosan nem segít semmilyen ismert gyógymód, utolsó esélyként egy engedéllyel még nem rendelkező gyógyeljárásban részesül. Elképzelhető, hogy a kezelés annak dacára megmenti a beteget, hogy még nem nyert hivatalos jóváhagyást, és a sikeres vagy sikertelen kimenetelből ki-ki megpróbálhat a maga számára tanulságot levonni.

Egy azonban biztos: a gyógyszerügyi szabályozó hatóságok számára egyedi, anekdotikus esetek nem szolgálhatnak alapul egy gyógyszer vagy gyógyeljárás hatékonyságának megítéléséhez és annak törzskönyvezéséhez.

Maga a Pluristem is kiemelte, hogy a kislány esetében - valamint azóta még két további beteg esetében - alkalmazott méltányossági kezelés teljesen független a cég által folyamatosan végzett klinikai kipróbálásoktól, melyekben a szakma szigorú elvárásainak megfelelő, sokszorosan kontrollált körülmények között tesztelik az őssejtkészítmény hatását izomsérüléses, valamint perifériás artériás érbetegségben (előrehaladott végtagi ütőérszűkületben) szenvedő betegeken.

Az eddig lezajlott klinikai próbák a végtagi érszűkületben kimutatták a PLX pozitív hatását, és a cégnél fejlesztés alatt állnak olyan PLX-alapú termékek, amelyeket a szívinfarktus, a sugárkárosodás, a sikertelen csontvelő-átültetés, illetve a kemoterápia okozta vérképzőszervi károsodás gyógyításában szeretnének felhasználni.

Ehhez persze még sok idő kell - nemkülönben rengeteg pénz. A Pluristem képviselői és a mellettük állást foglalók nem is felejtik el felhozni azt a megfontolandó érvet, hogy gyógyszerpiaci termékkel egyelőre nem rendelkező, így termékeladásból profitot termelni képtelen cég kizárólag a tőzsdei tranzakciói révén képes a további kutatásokat finanszírozó tőkeforráshoz jutni.

Hogyan hat?

A Pluristem az őssejteket egészséges szülések után visszamaradt, egyébként eldobásra váró méhlepényekből nyeri ki, majd szabadalmilag védett, titkos technológiával felszaporítja, és lefagyasztva konzerválja. Az így nyert készítmény úgymond "a polcról leemelhető" (off-the-shelf), ami azt jelenti, hogy válogatás nélkül bármelyik betegnek beadható, mivel más átültetett szövetekkel, sejtekkel ellentétben nem szükséges immunológiai egyezésnek fennállnia a donor és a befogadó között.

Bár a méhlepény-eredetű őssejtek gyógyerejének pontos mechanizmusa nem ismert, a Pluristem kutatói - a terület többi szakértőjével egyetértésben - úgy vélik, hogy a sejtek a beteg, károsodott, gyulladt szövetekbe közvetlenül bejuttatva olyan jelmolekulákat bocsátanak ki, amelyek mérséklik a sejtpusztulást és a gyulladásos folyamatokat, és elősegítik a szövet regenerációját.