Génterápia: az első igazi siker<br/>

Francia orvosoknak első alkalommal sikerült génterápiával gyógyítani egy betegséget. Az örökölt immunhiányból kigyógyított csecsemők elhagyhatták a steril szobát, amelynek eddig a védelmére szorultak.

A kutatók a Science amerikai tudományos magazin április 28-i számában tették közzé eredményeiket. Három kisgyermeket kezeltek a szóban forgó eljárással, és két esetben szinte hiánytalan gyógyulást értek el. A harmadik állapota szintén javult, de az orvosok még nem nyilvánították sikernek a nála elért eredményt.

Az első két csecsemőt 8, illetve 11 hónaposan kezelték, majd hazaengedték őket, és azóta - 13, illetve 12 hónapja - további gyógyítás nélkül normálisan fejlődnek, immunrendszerük működik, a kezelésnek mellékhatásai nem mutatkoznak. Esetükről Alain Fisher professzor, a párizsi Necker kórház specialistája számolt be, aki a Science-ban megjelent tanulmányt a kutatást finanszírozó INSERM (Országos Egészségügyi és Orvosi Kutatási Intézet) kutatójával, Marina Cavazzana-Calvóval együtt jegyezte.

Mint hangsúlyozza, ez az első valóban kézzelfogható bizonyítéka a génterápia hatékonyságának, mivel eddig még nem sikerült semmilyen genetikai anomália teljes korrigálása ezzel a módszerrel. A gyerekeket mindenesetre egész életükben figyelemmel kell kísérni, hogy a kezelés hosszú távú sikerességét ellenőrizzék. Idén hat további gyerek kezelését tervezik.

Az immunrendszer helyreállítását tetanusz, diftéria és gyermekbénulás elleni oltással igazolták: a csecsemők szervezetének reakciója megfelelő volt, megjelentek a betegségekkel szemben védő antitestek.

Az X-kromoszómához kapcsolódó súlyos kombinált immunhiány (Severe Combined Immunodeficiency, SCID) ritka örökletes betegség, amely csak fiúgyerekeket sújt. Az immunsejtek teljes hiányával jár, s így a legenyhébb fertőzés halállal végződik, hacsak csontvelő-átültetéssel nem pótolják a szervezet védekezését. A beteg steril szobába, "burokba" kényszerül.

A génterápiával a T- és B-limfocita-állományt és az NK-sejteket (természetes ölősejtek), illetve a szervezet más immunsejtjeit is sikerült "restaurálni". A beteg gyermekekből csontvelőt vettek ki, majd kinyerték belőlük a vérképző őssejteket. (Ezek hozzák létre osztódásuk és differenciálódásuk során az összes vérsejttípust.) Az őssejtekbe egy retrovírus segítségével bejuttatták annak a génnek normális példányait, amelynek működésképtelen változata idézte elő a betegséget. Ez az immunrendszer működése szempontjából létfontosságú gén egy olyan receptort kódol, amelynek alapvető szerepe van az immunrendszer különböző sejttípusainak aktiválásában. A módosított őssejtek visszainjekciózása után, kemoterápia nélkül, helyreállt az immunrendszer normális működése - magyarázza Fisher professzor. A kezelt gyerekek szervezetében a T- és NK-sejtek száma hasonló a velük egykorú egészséges gyerekeknél számlálthoz.

Fisher professzor elmondta, hogy a kezelés sikere nem a fejlett technológiának, hanem a betegség jellegének köszönhető. A SCID esetében ugyanis a gén normális példányával rendelkező sejtek igen gyorsan szelekciós előnyhöz jutnak, intenzíven osztódnak, s rövid idő alatt lecserélik hibás génnel rendelkező társaikat. Éppen ezért már a minimális mennyiségben bevitt normális sejteknek is gyógyító hatást kell kiváltaniuk.

(MTI)

Ajánló:

Az eredeti sajtóanyag angol nyelven. A folyamatban lévő génterápiás klinikai kísérletek.

Korábban:

Félelem, aggodalom, bizonytalanság, halál és vita övezi a génterápiás kezeléseket, elsősorban az Egyesült Államokban. Az orvosok és a hatóságok igyekeznek egyensúlyt teremteni a gyógyítás hatékonyságának növelése és a betegek biztonságának megőrzése között. Interjú Vida Gáborral, az ország egyik vezető genetikusával.