Alzheimer-kór elleni védőoltás sikeres próbája

Amerikai és ír kutatók beszámolója szerint egy Alzheimer-kór elleni vakcina első klinikai próbája megfelelt a biztonsági előírásoknak, s a betegek egy részében immunválaszt is kiváltott.

Az Alzheimer-kór a 65 év feletti lakosság tíz százalékát érinti, míg a 80 évesnél idősebb korosztályban ez az arány négyszeresére növekszik. A betegség memóriakieséssel kezdődik, és a szellemi képességek leépüléséhez (az emlékezetet és a gondolkodás hanyatlásához, az érzelmek kontrolljának elvesztéséhez), majd halálhoz vezet. A betegségre jelenleg nincs gyógymód, bár néhány gyógyszer lelassíthatja a kóros folyamatokat.

A kórra jellemző, hogy az agyban az idegsejteket elpusztító kóros fehérjelerakódások, úgynevezett amyloid plakkok keletkeznek, amelyek az amyloid béta-pepid nevű fehérjék rendellenes felhalmozódásai. Egyelőre nem lehet megállapítani, hogy ez a betegség tünete vagy oka.

Egy ígéretes vakcina túl a klinikai próbák első fázisán

A védőoltás anyaga az amyloid béta-pepid mesterségesen előállított formájából áll, s az AN-1792 jelzést kapta. Hatását sikeres állatkísérletek után száz enyhe vagy közepesen súlyos Alzheimer-kóros esetében vizsgálták a klinikai próbák első fázisa során, különböző mennyiségben adagolva. Az Egyesült Államokban és Nagy-Britanniában lefolytatott próbák eredményeiről 2001. július 23-án számolt hivatalosan be a vakcinát fejlesztő Elan Pharmaceuticals nevű cég.

A hivatalos jelentés szerint a hatóanyag biztonságos, semmilyen komoly mellékhatás nem tapasztalható. Még jelentősebb eredmény, hogy a betegek jelentős része immunválasszal reagált a vakcinára, amit az antitestek mennyiségének növekedése jelzett. Ez azért fontos, mert az állatkísérletek alapján nem lehetett előre megmondani, hogy emberekben is kialakul-e az immunválasz.

Ígéretes állatkísérleteken alapul az új szer

A védőoltás korábban remekül vizsgázott egérmodelleken, mint arról az Elan kutatói a Nature 1999. július 8-ai számában annak idején beszámoltak. A fiatalon (néhány hetesen) immunizált állatokban egyáltalán nem fejlődött ki a kór, míg a már beteg egyedek esetében a folyamat leállása, illetve néhány esetben javulás volt tapasztalható. Az immunizáció ugyanis gátolta az amyloid plakkok felhalmozódását az állatok agyában.

A most következő klinikai próbák (második fázis) már csak azért is rendkívüli jelentőségűek, mert ha ember esetében nem is láthatunk majd hasonló eredményeket, mód nyílhat fontos elméleti problémák ellenőrzésére. Amennyiben ugyanis a védőoltás hatására eltűnnek az agyból a lerakódások, de nem javulnak a betegek szellemi képességei, akkor nyilvánvaló, hogy nem ezek a betegség okozói.

Ha a vakcina a betegség alakulására is hatással lesz - amire az állatkísérletek alapján minden remény megvan -, akkor sem várható tőle a teljes gyógyulás, csak az adott állapot szinten tartása (ami persze önmagában is óriási eredmény). Az elpusztult idegsejteket ugyanis már nem tudná pótolni - erre lennének alkalmasak például az őssejtek.

A klinikai próbák második fázisa 375 beteg bevonásával számos amerikai és európai egészségügyi centrumban, körülbelül egy év múlva kezdődik. A két év hosszúságúra tervezett vizsgálatok fő célja immár az lesz, hogy meghatározzák az immunválasz jellemzőit.

Állati modellek

Bár a gyógyítástól egyelőre még messze vagyunk, az utóbbi években nagyon sokat megtudtunk a kór molekuláris hátteréről, és jó néhány olyan állati modellt (egertörzseket) sikerült létrehozni, amelyeken a lehetséges gyógymódokat már hatékonyan tesztelhetik a kutatók. E modellek egyikét használták fel még 1999-ben, hogy az ún. béta amiloid peptidekkel történő immunizáció hatékonyságát vizsgálják. Az alapelv: az Alzheimer-kóros betegek agyára jellemzően kóros mennyiségben lerakódó molekulák ellen akarták uszítani a szervezet saját immunrendszerét. Az eredmény igen biztató volt: az ún. amiloid plakkok jelentős mértékben redukálódtak az agyban.

Az eredményt később független kutatások is megerősítették, sőt a Nature 2000 decemberi száma arról számolt be, a kezeléseket követően regenerálódnak a kísérleti állatok agyi funkciói. A megfelelő állati modellek tehát az Alzheimer-kór által okozott agyi elváltozások és szellemi leépülés gyógyítását célzó lehetséges eljárások tesztelésére egyaránt alkalmasak.

Ronald Reagan volt amerikai elnök még 1987-ben II. János Pál pápával. Reagan súlyos Alzheimer-kórban szenved, s az őssejt-biológiai kutatások szövetségi támogatását szorgalmazza annál a Bushnál, aki éppen a napokban kapott ennek ellentmondó intést ugyanettől a pápától

A témához kapcsolódó oldalak

Házipatika - Alzheimer-kór Társaságok

Elan Pharmaceuticals

EXPERIMENTAL THERAPY MAY BE USEFUL IN TREATING AND PREVENTING ALZHEIMER'S DISEASE
A klinikai próbákat megelőző állatkísérletek.