Megkapta Zente a 700 millió forintba kerülő gyógyszert

Az SMA1 betegségben szenvedő, másfél éves Zente október 29-én megkapta az innovatív, egyszeri génterápiás gyógyszert. Bethesda Gyermekkórház hivatalos fotói

Ma adták be a világ legdrágább, egyszeri génterápiás gyógyszerét az SMA1 betegségben szenvedő, másfél éves Györök Zentének az SMA központként is működő Bethesda Gyermekkórházban.

Az elmúlt hetekben a sajtóban és a közösségi médiában hatalmas figyelem irányult a kisfiúra, és az új génterápiás módszerre, aminek finanszírozására szülei sikeres gyűjtést szerveztek. Az Egyesült Államokban szabadalmaztatott, és Európában még nem törzskönyvezett génterápiás gyógyszert

eddig három esetben alkalmazták a kontinensen.

Ez az egyszeri kezelés csökkentheti a betegség terhét a beteg, a család és az egészségügyi rendszer számára, felváltva az ismétlődő, élethosszig tartó terápiát - áll a kórház közleményében.

Az SMA1 betegségben szenvedő, másfél éves Zente október 29-én megkapta az innovatív, egyszeri génterápiás gyógyszert. (Bethesda Gyermekkórház hivatalos fotói) Forrás: Vargosz/Vargosz

A szülők kérésére a Bethesda Gyermekkórház, mint országos SMA központ, vállalta el a kezelés előkészítését, a beszerzés logisztikáját és a gyógyszer beadását, ami a mai napon, október 29-én, sikeresen megtörtént.

A gyerek a gyógyszer beadását jól viselte,

jelenleg elkülönített környezetben lábadozik, és várhatóan a gyógyszer beadását követő napon hazamehet.

Mi az az SMA?

Az SMA (spinalis muscularis atrophia) egy ritka genetikai betegség, melynek lényege a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesése, ami az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez, majd kezelés nélkül a légzőizmok bénulása miatt halálhoz vezet. A betegség gyógyítására egyedi, nagy értékű kezelés áll rendelkezésre kétféle gyógyszerrel, de ezek hosszú távú hatására még kevés a bizonyíték.

(Bethesda Gyermekkórház hivatalos fotói) Forrás: Vargosz/Vargosz

Zente a Bethesda Gyermekkórház gondozásában van, ahol országos SMA központként intratekális (gerincvízbe adott) injekciókkal protokollszerűen kezelik egy éve. A gyermek állapota jelentősen javult a Magyarországon egy éve bevezetett gyógyszer hatására.

Az injekciók az első évben 130 millió forintba, a fenntartó kezelések minden évben 67,5 millió forintba kerülnek, ezeket a magyar társadalombiztosítás finanszírozza.

Ezt a gyógyszert már 8000 gyermek kapta meg a világon, így ennek hatékonyságáról sokkal több tapasztalat van.

A gyerek szülei nemzetközi tájékozódásuk során értesültek az USA-ban gyártott, és Európában eddig három betegnél alkalmazott új, génterápiás kezelés lehetőségéről.

Ezt eddig összesen mintegy 100 gyerek kapta meg a világon.

Társadalmi gyűjtéssel összegyűjtötték a gyógyszer beszerzéséhez, szállításához és előkészítéséhez szükséges összeget, és azt minden előkészület után a Kórház számlájára átutalták. A gyógyszer beadásához szükséges szakmai előkészületeket elvégezte a kórház, amihez a gyártótól, az Egyesült Államokból érkezett szakértő, aki speciális oktatást tartott a kezelést végző munkatársak körében, a műszereket, a kórtermeket pedig ennek megfelelően készítették elő a kórházban, mindenben a legnagyobb biztonságot garantálva. A beteg előkészítése, a gyógyszer útjának adminisztratív szervezése, a próbaszállítás, és az adminisztratív - finanszírozási -, jogi feltételek megteremtése is rendben megtörténtek.

A világ legdrágább gyógyszere, 700 millió forintba kerül. (Bethesda Gyermekkórház hivatalos fotói) Forrás: Vargosz/Vargosz

A folyamatban aktívan részt vett és segítséget nyújtott az Emberi Erőforrások Minisztériuma Egészségügyért Felelős Államtitkársága, az Országos Gyógyszerészeti és Élelmezés-egészségügyi Intézet, a társadalombiztosító (NEAK), a gyógyszer gyártója, az AveXis vállalat (a Novartis vállalatcsoport tagja), az Exceed Orphan sro., a gyógyszer gyártójának helyi tanácsadó szervezete Magyarországon, valamint a gyógyszer- nagykereskedelemért felelős Hungaropharma Zrt. is felsővezetői szinten.