Beadták a gyűjtés nyomán beszerzett gyógyszert a genetikai betegségben szenvedő Leventének

2019.11.26. 20:18

Beadták a gyűjtés nyomán beszerzett gyógyszert kedden a genetikai betegségben szenvedő Leventének - közölte a Magyarországi Református Egyház Bethesda Gyermekkórháza az MTI-vel.

Az intézmény azt írta, hogy immár második alkalommal alkalmazták az Egyesült Államokban szabadalmaztatott, Európában még nem törzskönyvezett génterápiás gyógyszert. A sikeres társadalmi gyűjtést követően Levente, a kórház SMA-s betege Magyarországon másodikként kapta meg az egyszeri génterápiás kezelést.Ez az egyszeri kezelés csökkentheti a betegség terhét a beteg, a család és az egészségügyi rendszer számára, felváltva az ismétlődő, élethosszig tartó terápiát - emelték ki.

Levente is megkapta az innovatív SMA-gyógyszert. Az egyszeri génterápiás kezelés lehetőségéről, melyet eddig összesen mintegy 100 gyermek kapott meg a világon, mely klinikai vizsgálaton kívül eddig 4-5 európai országban került beadásra, köztük most másodszorra Magyarországon is.Forrás: Bethesda Gyermekkórház

Levente az egészségügyi beavatkozást jól viselte, jelenleg elkülönített környezetben lábadozik, várhatóan szerdán haza is mehet - áll a közleményben. Az SMA (spinalis muscularis atrophia) egy ritka genetikai betegség, lényege a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesése, ami az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez, majd kezelés nélkül a légzőizmok bénulása miatt halálhoz vezet. Korábban egy másik SMA-s kisfiú, Zente kezelésére ugyancsak társadalmi összefogással indítottak gyűjtést. Zente október végén szintén a Bethesda kórházban kapta meg a mintegy 700 millió forintos készítményt.