Elhagyhatja a kórházat az állami támogatásból ott kezelt első SMA-s gyerek

Pénteken elhagyhatja a budapesti Bethesda kórházat az első olyan gyermek, aki állami támogatás révén ott kapott SMA-kezelést - jelentette be az emberi erőforrások minisztere pénteken a helyszínen.

Kásler Miklós elmondta: az elmúlt években legnagyobb számban,

a magyar gyermekgyógyászat egyik fellegvárában, a Bethesda kórházban kezelték az SMA-ban szenvedő gyermekeket.

E nagyon ritka, súlyos betegség kezelésének Magyarországon többéves hagyománya van.

A Bethesda Gyermekkórházban már 2016-ban elindult az SMA-ban szenvedő gyermekek élethosszig tartó kezelése két más típusú készítménnyel. Az egyik legmodernebbnek számító Zolgensma-kezelést korábban - jellemzően társadalmi összefogás révén - tizenkét gyerek kapta meg. Közülük három volt magyarországi, a többi külföldi.

Zente kapta meg elsőként a Zolgensmát Magyarországon

A kormány döntése nyomán áprilistól

azoknak a magyar gyerekeknek az SMA-kezelését, akiknek ez orvosilag ajánlott, az állam ingyenesen biztosítja.

A kezelést elsők között kapta meg a két és fél éves Anna, aki pénteken már haza is mehet - közölte a miniszter.

A miniszter kifejtette: ebben az esetben az egyedi méltányosság azt jelenti, hogy a kezelőorvos összegyűjti a gyerek összes leletét, és ezek alapján szakmai bizottság dönti el, hogy a beteg erre a kezelésre szorul-e vagy másra.

Április óta hét esetben döntött a bizottság úgy, hogy a gyerek ingyenesen megkapja ezt a génterápiát;

ketten közülük már megkapták a kezelést, és a másik öt kezelésének is megvan az időpontja - tette hozzá.

Velkey György, a kórház főigazgatója felidézte, hogy 2019 októberében mindenki megismerte Zente nevét, akinél Magyarországon és Európában is először alkalmazták a Zolgensma nevű gyógyszert. Utána Levente kapta a kezelést, majd még tíz gyerek, akiknek többnyire társadalmi adakozással gyűjtötték össze a nagyon drága készítmény árát. A külföldi gyermekek közül volt olyan, akit Hollandiából, mást Törökországból hoztak a Bethesdába a kezelésre.

Másfél év távlatából már látják a gyógyszer "nagyon pozitív" hatását. Mind a tizenkét gyermek szépen fejlődik - közölte.

Fontos, a betegség korai felismerése

A főigazgató felhívta a figyelmet, milyen fontos a betegség korai észlelése, amely a háziorvosokon, a védőnőkön és a családokkal való hatékony együttműködésükön is múlik. Ezután több szakma képviselői, köztük a genetikai, a neurológiai szakemberek is versenyt futnak a pusztuló idegsejtekkel
- fogalmazott.

Minden nap, minden hét számít

– hangsúlyozta, hozzátéve, hogy a magyar gyermekegészségügy jól teljesített ebben a versenyfutásban.

Velkey György köszönetet mondott a kórház egész közösségének, amely közreműködik a kezelésekben, köztük is kiemelten a gyógyítócsapatot vezető Miklós Borbála orvosigazgatónak.

A sajtótájékoztató végén az emberi erőforrások minisztere és a főigazgató meglátogatta a kórházat pénteken elhagyó két és fél éves Annát.

Magyarország világelső a génterápiás kezelés állami finanszírozásában

A spinális izomatrófia vagy gerincvelő-eredetű izomsorvadás (Spinal Muscular Atrophy, SMA) egy ritka, öröklődő betegség, amelyet az SMN1 gén hibája okoz, és a gerincvelő mozgató idegsejtjeinek a fokozatos elvesztéséhez vezet.

Az eseményen kiosztott sajtóanyag szerint

a Bethesda Gyermekkórház 2019. október 29-én alkalmazta először a Zolgensma-terápiát.

Az azóta kezelt tizenkét beteg közül bizonyos mértékű fejlődés valamennyiüknél történt, két kisfiú pedig már megtette első önálló lépéseit is.

Felidézték, hogy Magyarország világelső a génterápiás kezelés állami finanszírozásában azzal, hogy áprilistól egyedi méltányosság alapján elérhetővé vált a génterápiás gyógyszer.

A két és fél éves Anna szerdán kaphatta meg az államilag támogatott Zolgensmát a Bethesda Gyermekkórházban.

A háttéranyagban azt írták: eddigi tapasztalataik alapján reális esélyét látják a mozgáskészségek további javulásának, a gépi lélegeztetés elkerülésének és az önálló táplálkozási képesség megőrzésének.