Végrehajtották az emberrel közeli rokonságban álló makákó majmokon az első sikeres embrionális génbevitelt.

Újszülött makákó (illusztráció).A kísérletek sikere azt sugallja, hogy a magzat károsítása nélkül lehetséges a méhen belüli genetikai módosítások lefolytatása. Az eljárás a jövőben az ember esetében is alkalmazható lesz, így még a születés előtt kezelhetővé válnak egyes genetikai eredetű betegségek. Dr. Bruce A. Bunnell (Columbus Gyermekkórház, Ohio, USA) szerint az emberi alkalmazásra még éveket kell várni, de a mostani eredmények bizakodásra adhatnak okot a magzati génterápia biztonságosságát illetően.

Bunnell 14 makákó magzatba juttatott be medúzából származó gént. Mivel ez világító fehérjét kódol, működése remekül követhető (ún. jelzőgén). A gén szállítására szokásos módon vírusokat alkalmaztak: módosított és veszélytelenné tett rágcsáló-leukémiavírust, illetve a HIV-1-et.

A terhesség normális ideig tartott, majd császármetszéssel hozták világra az újszülött majmokat. Mind a 14 egyed egészséges és normális volt, attól eltekintve, hogy minden sejtjükben működtek a jelzőgének – a vírusok tehát jó munkát végeztek.

Egy hónap elteltével azonban megszűnt az idegen gének aktivitása, s ennek oka egyelőre tisztázatlan. A kutatók szerint elképzelhető, hogy immunválasz lépett fel az idegen gén által kódolt idegen fehérjék ellen. Bunnell elmondta, hogy amíg a gének elhallgatását nem sikerül megmagyarázni, nem lehet hosszú távon sikeres magzati génterápiáról beszélni.

A kísérletek ettől függetlenül igen értékesek, mivel a makákók embrionális fejlődése igen hasonló az emberéhez, csak egy kicsit rövidebb ideig tart. Hosszú kísérletsorozatok szükségesek azonban még ahhoz, hogy a magzati génterápiát az ember esetében is alkalmazni lehessen genetikai eredetű betegségek (pl. a cisztás fibrózis) születés előtti gyógyítására.

S. T.

Ajánló:

Columbus Gyermekkórház, Ohio, USA.