Először kezeltek génterápiával makuladegenerációt

2019.02.19. 16:20

Először kezelték génterápiával a leggyakrabban látásromlást és vakságot okozó szembetegséget, az időskori makuladegenerációt - számolt be róla a BBC News.

Hatalmas áttörés a szemészeti tudományban

Az Oxfordi Egyetem tudósai a szintetikus gént egy idős helyi lakos szemfenekébe fecskendezték, hogy megakadályozzák a további retinasejtek elhalását.

Ez az első eljárás, amely az életkorral összefüggő makuladegeneráció (AMD) genetikai okát gyógyítja.

Nagyjából 600 ezer embert sújt az AMD az Egyesült Királyságban, többségüknek erősen károsodott a látása.

A makuladegeneráció illusztrációjaForrás: BSIP/JACOPIN / BSIP/Jacopin

A műtétet helyi érzéstelenítésben hajtotta végre Robert MacLaren szemész az Oxfordi Egyetem szemklinikáján."Hatalmas áttörést jelentene a szemészet tudományában, ha az időben adott genetikai terápiával megóvhatnánk azoknak a látását, akik másképp megvakulhatnának" - mondta MacLaren.Janet Osbourne az első a 10 AMD-s páciens közül, aki részt vesz a génterápiás klinikai tesztben vesz.

Ha időben észlelik meglehet gyógyítani

A makula vagy sárgafolt a retina éleslátásért felelős része, időskori sorvadása a retinasejtek elhalását jelenti. Az öregedéssel növekszik az AMD kialakulásának kockázata.

Forrás: Science Photo Library/KATERYNA KON/SCIENCE PHOTO LIBRARY/Kateryna Kon/Science Photo Libra

A legtöbb betegnek - a klinikai tesztben részt vevő 10 páciensnek is - úgynevezett száraz AMD-je van, ilyenkor fokozatos a látásromlás, évekig is eltarthat. A "nedves" AMD gyorsan alakul ki, de ha időben észlelik, meg lehet gyógyítani. Egyes emberek öregedésekor a gének számlájára írható, hogy a szem természetes védekező mechanizmusai tévedésből elkezdik elpusztítani a retina sejtjeit, ez vezet a látásromláshoz.

Tavaly két beteg látását is helyreállították ezzel a módszerrel

A terápia során a szintetikus gént tartalmazó ártalmatlan vírust fecskendeztek a szemfenékbe. A vírus "megfertőzte" a retinasejteket és bejuttatta a jó gént. Ez lehetővé tette a sejtpusztulást megállító fehérje termelését, a makula nem sorvadt tovább.

Robert MacLaren, az Oxfordi Egyetem orvosa.Forrás: https://www.medsci.ox.ac.uk/study/graduateschool/supervisors/robert-maclaren

Az oxfordi klinikai tesztek során először az eljárás biztonságáról bizonyosodnak meg olyan résztvevőkkel, akiknek már romlott valamennyit a látása.

Ha a tesztek sikerrel járnak, olyan betegeket is kezelnek, akiknek még jó a látása, de már diagnosztizálták az AMD-t.

Tavaly a londoni Moorfields Szemkórház orvosai két AMD-s beteg látását állították helyre úgy, hogy a szemfenék károsodott területére őssejteket ültettek be. Azt remélik, az őssejt-terápia sok embernek visszaadhatja a látását.Az oxfordi kutatók más megközelítést használnak, az ő terápiájuk az AMD-t okozó génműködést állítja helyre.

(Forrás: MTI)