Új génterápiás diabétesz-kezelés a láthatáron

Amerikai és japán kutatók egy csoportja minden eddiginél biztonságosabb génterápiás eljárással sikeresen kezelt cukorbetegséget modellező egereket - olvasható a Nature Medicine-ben. A módszer új utat nyithat a diabétesz kezelésében.

A cukorbetegségben szenvedők szervezete nem termel kellő mennyiséget az inzulin nevű hormonból, így nem képes megfelelő szinten tartani a vércukorszintet. A betegség szövődményeként szív- és érrendszeri problémák, szembetegségek, a láb betegségei, illetve veseproblémák léphetnek föl. Amennyiben a diabéteszt nem ismerik fel és nem kezelik időben, a betegség akár halált okozhat.

Számos helyen végzik a diabétesz sejtterápiás kezelését: az elpusztult vagy inaktív inzulintermelő sejtek helyébe egészséges emberek sejtjeit ültetik be. Ezzel általában sikerül a nem megfelelően működő hasnyálmirigyben újraindítani az inzulinképződést. Sajnos a szervezet nem "fogadja el" teljesen a beültetett egészséges sejteket, mert ezek nem tudnak úgy "megtapadni", mintha a hasnyálmirigy sajátjai lennének. Bár a sejtbeültetés segítségével hosszú ideig nélkülözni lehet az inzulinos kezelést, legfeljebb egy év múlva újabb sejtbeültetésre van szüksége a betegnek.

Az amerikai-japán kutatócsoport a hasnyálmirigy helyett ezúttal a májra koncentrált, részben a szerv jobb hozzáférhetősége miatt. A kutatók az ún. NeuroD-gént juttatták be az emberi cukorbetegség modellezésére szolgáló egerekbe, egy olyan ártalmatlan vírus segítségével, amely előszeretettel fertőz meg májsejteket. A májsejtekbe ilyen módon bekerült terápiás gén hatására a májsejtek inzulint kezdtek termelni, s ennek hatására javulás volt tapasztalható az állatok állapotában. Amikor azonban a gént az ún. béta-sejt növekedési faktorral együtt alkalmazták - amely a hasnyálmirigy inzulintermelő béta-sejteinek kifejlődéséhez szükséges - az állatok teljesen meggyógyultak. A májsejtek egy része ugyanis béta-sejtekké alakult át, amelyek kellő mennyiségű inzulint és más, az inzulintermelést szabályozó hormonokat termeltek.

A kísérletet követő negyedik hónapra valamennyi egér teljesen kigyógyult betegségéből. Az új eljárás emberek millióinak nyújthat terápiás lehetőséget - nyilatkozta dr. Lawrence Chan, a texas-i Baylor College of Medicine (Houston) munkatársa, a kutatás vezetője. "Sikerült egy bizonyos típusú sejtből egy másik típusút csinálnunk. Azt hiszem, ez igen fontos eredmény."

Az eljárás előnye a korábbiakhoz képest, hogy nem szükséges egész életen át tartó gyógyszeres immunszupressszió ahhoz, hogy meggátolják a befogadó szervezet immunrendszerének a beültetett sejtek elleni reakcióját. Ráadásul az eljáráshoz nincs szükség donorsejtekre sem, tehát elkerülhető a donorsejtek beszerzésének nehézkes procedúrája. A kísérletek tovább folytatódnak. "Sajnos éveknek kell eltelnie addig, míg ez a kezelés a cukorbeteg páciensek számára elérhető lesz" - nyilatkozta dr. Chan. "Mint minden génterápiás kezelésben, a legfontosabb szempont ezúttal is a biztonság. Az emberek nem egerek."