Forradalmi eredmény született a vakság kezelésében

Az embrionális őssejtek első emberi szemészeti kipróbálása során javult a látása annak a két önkéntesnek, akiknél látásvesztés miatt elsőként alkalmazták az úttörő terápiát. Eddig nincs jele káros mellékhatásoknak sem - közölték amerikai kutatók a The Lancet című orvosi folyóiratban.

A két önkéntes amerikai páciens egyik szemébe körülbelül 50 ezer embrionális őssejtből létrehozott sejthalmazt injektáltak be a Los Angeles-i Kalifornia Egyetem (UCLA) kutatói. Az egyik páciens - egy hetvenes éveiben járó nő - száraz időskori makuladegenerációban (AMD) szenved, amely világszerte az időskori látásvesztés vezető oka. A betegségben az ideghártya éleslátásáért felelős területe sérül.

A másik önkéntesnek, egy 51 éves grafikus nőnek, vakságot okozó öröklött szembetegsége, Stargardt-szindrómája van, amelynél az ideghártya külső rétege pusztul el. A betegség első tünetei igen korán, hatéves kor körül jelentkeznek homályos látással és szürkületi vaksággal, a páciensek többsége már a kamaszkorra elveszíti látását.

Javult az önkéntesek látása

A sejtbeültetést követő hat hétben az önkéntesek kezelést kaptak annak megelőzésére, hogy immunrendszerük megtámadja a beültetett sejteket (immunszuppressziós terápia). Az első négy hónapban nem volt jele nemkívánatos mellékhatásoknak, nem merültek fel kételyek a módszer biztonságosságát illetően.

Mindkét páciens látása javult - állapították meg a szakemberek, noha ebben az első fázisú vizsgálatban nem az eljárás eredményességét, hanem a biztonságosságát tesztelték elsősorban. Az idősebb nő, aki látásvesztése miatt évek óta nem tudott egyedül bevásárolni, a kezelés óta már járt egyedül egy bevásárlóközpontban. A fiatalabb nő pedig, aki a kezelés előtt a hagyományos szemészeti vizsgálótáblán egy számot sem látott, most a felső öt sort el tudja olvasni, valamint az órájáról le tudja olvasni az időt, továbbá több színt lát, és erősebben érzékeli a kontrasztokat is.

Európában is megkezdődött az eljárás klinikai próbája

Az eredmény fontos lépést jelent az embrionális őssejtkutatás számára. Az Advanced Cell Technology elnevezésű massachusettsi székhelyű biotechnológiai cég 2010 novemberében kapta meg az engedélyt a kísérleti terápia kipróbálására az Egyesült Államok gyógyszerügyi hatóságától, az FDA-tól.

A klinikai kipróbálás első fázisában a humán embrionális őssejteket alkalmazó eljárás biztonságosságát tesztelik. Az első két önkéntes után a cég a következő klinikai próbába már 12 makuladegenerációval és 12 Stargardt-szindrómával szenvedő beteget kíván bevonni. Ezek a betegek legalább kétszer annyi őssejtet kapnak majd, mint az első két alany.

A pozitív eredmények megnyitották az utat az első európai klinikai tesztek előtt is, amelyek hétfőn kezdődtek el. A The Lancet eredetileg csütörtökre tervezte a tanulmány közzétételét, ám az európai szemészeti őssejtkezelés elindulása miatt előrehozta hétfőre.

Az európai kipróbálás megkezdésére az engedélyt a brit egészségügyi hatóságok adták ki, a klinikai teszteket a londoni Moorfields szemkórház orvosai irányítják, a kipróbálásba 12, Stargardt-szindrómával élő pácienst vonnak be.

Az embrionálisőssejt-terápiák során fiatal (jelen esetben 1 napos) embriókból kinyert sejteket szaporítanak, majd bejuttatják őket a kezelni kívánt területre. A módszerben nagy lehetőség van, mert ezekből a sejtekből még minden sejttípus kialakulhat. Azonban ez a veszélye is: sokan attól tartanak, hogy a beültetett sejtek nem a kívánt irányba fejlődnek a szervezetben, és daganatok alakulhatnak ki belőlük.